1.任务来源： 　　《氨磷汀、沙利度胺联合康力龙或化疗治疗骨髓增生异常综合征的研究》项目是2008年唐山市科学技术研究与发展指导计划项目（课题编号：08130226a），由唐山市工人医院承担。 　　2.研究的主要内容： 　　通过两个阶段完成研究任务，包括科研项目实施、数据收集和科研数据整理分析两个阶段。所有研究对象均来自唐山市工人医院。 　　（1）2008年1月至2008年11月进行科研项目实施同时收集数据，包括： 　　①治疗前检测患者血常规、肝功能、电解质、铁蛋白、叶酸＋维生素B12测定、外周血涂片、骨髓象及血压。 　　②治疗过程中监测1d、2d、3d血压，7d、14d、21d、28d、35d、42d、49d、56d、63d、70d、77d、84d、90d血常规，15d、30d、60d、90d肝功能、电解质、铁蛋白、叶酸＋维生素B12测定、外周血涂片，30d、60d、90d骨髓象，积极处理并发症，成分输血，观察药物不良反应。治疗时间达6个月以上。 　　③治疗后一个月至一年内复查血常规、外周血涂片、骨髓象，观察病情变化，监测原始细胞数量及细胞发育异常情况，有无疾病进展、类型转变。 　　（2）2008年12月进行科研数据整理分析，全部病例分为MDS-RA（低危）、MDS-RAEB（高危）两组，均设立对照组，采用SPSS 10.0软件进行X2检验、t检验，行统计分析。 　　3.研究结论： 　　氨磷汀、沙利度胺联合康力龙治疗低危MDS及氨磷汀、沙利度胺联合小剂量化疗治疗高危MDS均可明显提高疗效，临床有效率高，延长了患者生存期，减少血细胞输注，改善生存质量，且未发现有严重的器官损害副作用，血清铁蛋白、叶酸、维生素B12检测可能具有提示MDS疗效的作用。 　　4.与国内外研究比较： 　　List等于1997年以18例MDS患者进行了氨磷汀治疗的临床Ⅰ－Ⅱ期试验，这是目前能够见到的氨磷汀治疗MDS的最早报道，来自芝加哥Luke|s医学中心的报告，单独应用沙利度胺或联用其它化疗药物治疗MDS均有较好的疗效。我们依据MDS的不同分型，采用氨磷汀联合沙利度胺及康力龙或小剂量化疗的治疗方案，目前尚未见正式报道。通过详尽的试验数据及统计学分析，得出结论：氨磷汀、沙利度胺联合康力龙治疗低危MDS及氨磷汀、沙利度胺联合小剂量化疗治疗高危MDS，临床有效率高，延长了患者生存期，减少血细胞输注，改善生存质量，且未发现有严重的器官损害副作用，血清铁蛋白、叶酸、维生素B12检测可能具有提示MDS疗效的作用，本研究具有广泛的社会效益和经济效益，值得进一步的研究和推广。 　　5.关键技术、创新点： 　　技术关键： 　　（1）病例选择的准确排除、纳入。 　　（2）病例的随机分组及对照组选择。 　　（3）治疗前后相关化验指标的动态监测。 　　（4）患者临床病情发展变化监测。 　　创新点： 　　（1）氨磷汀、沙利度胺联合康力龙或化疗在骨髓增生异常综合征治疗中的应用，提高了临床疗效，延长患者生存期，减少血细胞输注，改善生存质量，具有广泛的社会效益和经济效益。 　　（2）治疗过程中增加了对血清铁蛋白、叶酸＋维生素B12检测的观察，对骨髓增生异常综合征的疗效判断有临床意义。 　　6.应用价值及推广前景： 　　目前骨髓增生异常综合征国内外治疗策略主要有： 　　（1）单纯支持治疗，以对症输注红细胞、血小板为主； 　　（2）刺激正常残存造血干/祖细胞，改善病态造血克隆的造血效率，临床常选用刺激造血药物、诱导分化剂、免疫抑制剂、抑制新生血管药物、化疗； 　　（3）根除病态造血克隆并恢复正常造血，造血干细胞移植为唯一方法。 　　随着对骨髓增生异常综合征发病机制认识的拓展，从分子生物学、细胞遗传学、免疫学等方面对其进行更为全面研究已成为现临床和实验研究的重点，针对不同发病机制的新药物，如DNA甲基化抑制剂、氨基硫醇（氨磷汀）、法尼基转移酶抑制剂、血管新生抑制剂和治疗方法不断涌现，为治疗骨髓增生异常综合征带来了希望，联合多种有效的靶向药物治疗将会给众多患者的治疗带来光明的前景。 　　实践证明，氨磷汀、沙利度胺联合康力龙或化疗的应用，大大提高了临床有效率，延长了患者生存期，减少血细胞输注，改善生存质量，且未发现有严重的器官损害副作用，具有广泛的社会效益和经济效益，推广前景广阔。 　　在今后的工作中，我们将进一步制定最佳氨磷汀、沙利度胺联合康力龙或化疗治疗方法的疗程、个体化用量。和其它医院开展合作，推广科研成果，始终把提高临床疗效、减少患者痛苦及经济负担、改善生存质量放在首要位置。

　　1.任务来源： 　　《氨磷汀、沙利度胺联合康力龙或化疗治疗骨髓增生异常综合征的研究》项目是2008年唐山市科学技术研究与发展指导计划项目（课题编号：08130226a），由唐山市工人医院承担。 　　2.研究的主要内容： 　　通过两个阶段完成研究任务，包括科研项目实施、数据收集和科研数据整理分析两个阶段。所有研究对象均来自唐山市工人医院。 　　（1）2008年1月至2008年11月进行科研项目实施同时收集数据，包括： 　　①治疗前检测患者血常规、肝功能、电解质、铁蛋白、叶酸＋维生素B12测定、外周血涂片、骨髓象及血压。 　　②治疗过程中监测1d、2d、3d血压，7d、14d、21d、28d、35d、42d、49d、56d、63d、70d、77d、84d、90d血常规，15d、30d、60d、90d肝功能、电解质、铁蛋白、叶酸＋维生素B12测定、外周血涂片，30d、60d、90d骨髓象，积极处理并发症，成分输血，观察药物不良反应。治疗时间达6个月以上。 　　③治疗后一个月至一年内复查血常规、外周血涂片、骨髓象，观察病情变化，监测原始细胞数量及细胞发育异常情况，有无疾病进展、类型转变。 　　（2）2008年12月进行科研数据整理分析，全部病例分为MDS-RA（低危）、MDS-RAEB（高危）两组，均设立对照组，采用SPSS 10.0软件进行X2检验、t检验，行统计分析。 　　3.研究结论： 　　氨磷汀、沙利度胺联合康力龙治疗低危MDS及氨磷汀、沙利度胺联合小剂量化疗治疗高危MDS均可明显提高疗效，临床有效率高，延长了患者生存期，减少血细胞输注，改善生存质量，且未发现有严重的器官损害副作用，血清铁蛋白、叶酸、维生素B12检测可能具有提示MDS疗效的作用。 　　4.与国内外研究比较： 　　List等于1997年以18例MDS患者进行了氨磷汀治疗的临床Ⅰ－Ⅱ期试验，这是目前能够见到的氨磷汀治疗MDS的最早报道，来自芝加哥Luke|s医学中心的报告，单独应用沙利度胺或联用其它化疗药物治疗MDS均有较好的疗效。我们依据MDS的不同分型，采用氨磷汀联合沙利度胺及康力龙或小剂量化疗的治疗方案，目前尚未见正式报道。通过详尽的试验数据及统计学分析，得出结论：氨磷汀、沙利度胺联合康力龙治疗低危MDS及氨磷汀、沙利度胺联合小剂量化疗治疗高危MDS，临床有效率高，延长了患者生存期，减少血细胞输注，改善生存质量，且未发现有严重的器官损害副作用，血清铁蛋白、叶酸、维生素B12检测可能具有提示MDS疗效的作用，本研究具有广泛的社会效益和经济效益，值得进一步的研究和推广。 　　5.关键技术、创新点： 　　技术关键： 　　（1）病例选择的准确排除、纳入。 　　（2）病例的随机分组及对照组选择。 　　（3）治疗前后相关化验指标的动态监测。 　　（4）患者临床病情发展变化监测。 　　创新点： 　　（1）氨磷汀、沙利度胺联合康力龙或化疗在骨髓增生异常综合征治疗中的应用，提高了临床疗效，延长患者生存期，减少血细胞输注，改善生存质量，具有广泛的社会效益和经济效益。 　　（2）治疗过程中增加了对血清铁蛋白、叶酸＋维生素B12检测的观察，对骨髓增生异常综合征的疗效判断有临床意义。 　　6.应用价值及推广前景： 　　目前骨髓增生异常综合征国内外治疗策略主要有： 　　（1）单纯支持治疗，以对症输注红细胞、血小板为主； 　　（2）刺激正常残存造血干/祖细胞，改善病态造血克隆的造血效率，临床常选用刺激造血药物、诱导分化剂、免疫抑制剂、抑制新生血管药物、化疗； 　　（3）根除病态造血克隆并恢复正常造血，造血干细胞移植为唯一方法。 　　随着对骨髓增生异常综合征发病机制认识的拓展，从分子生物学、细胞遗传学、免疫学等方面对其进行更为全面研究已成为现临床和实验研究的重点，针对不同发病机制的新药物，如DNA甲基化抑制剂、氨基硫醇（氨磷汀）、法尼基转移酶抑制剂、血管新生抑制剂和治疗方法不断涌现，为治疗骨髓增生异常综合征带来了希望，联合多种有效的靶向药物治疗将会给众多患者的治疗带来光明的前景。 　　实践证明，氨磷汀、沙利度胺联合康力龙或化疗的应用，大大提高了临床有效率，延长了患者生存期，减少血细胞输注，改善生存质量，且未发现有严重的器官损害副作用，具有广泛的社会效益和经济效益，推广前景广阔。 　　在今后的工作中，我们将进一步制定最佳氨磷汀、沙利度胺联合康力龙或化疗治疗方法的疗程、个体化用量。和其它医院开展合作，推广科研成果，始终把提高临床疗效、减少患者痛苦及经济负担、改善生存质量放在首要位置。