再障是一种在我国发病率较高的、具有潜在致命性的骨髓衰竭综合征，也是导致青壮年患者劳动力丧失的重要疾病。尽管造血干细胞移植有治愈疾病的可能，但在我国由于供者来源和医疗资源有限，免疫抑制治疗仍是绝大多数患者的首选。尽管基础研究中积累了大量有关免疫发病机理的证据，但由于缺乏基础至临床的转译性研究，这些基础研究成果未能对临床实践产生意义，国内外尚无理想的再障疗效预测指标。 本研究首次提出了以包含临床、免疫学和遗传学指标的多变量模型来解决迄今为止未有理想的再障疗效预测指标这一现实问题，不仅填补了国内外同类研究中的空白，而且具有重要的理论和现实意义。首先，鉴于再障的异质性，并非所有再障患者都对免疫抑制治疗有反应。对于这一部分患者如能通过临床实用的检测方法在治疗前加以识别，则不仅有助于治疗措施的选择，还能使患者免受损失并节省大量的医疗资源。因此，预测患者对免疫抑制治疗的疗效，不仅有助于进一步改善患者的缓解和生存状况，而且还能节约医疗资源，减轻家庭和社会经济负担。其次，这一多变量模型有助于分析患者在免疫学反应和遗传学背景上的异质性，从而有助于认识获得性再障患者在发病机理上的异质性，为最终实现再障患者按发病机制的分类和治疗打下基础。

再障是一种在我国发病率较高的、具有潜在致命性的骨髓衰竭综合征，也是导致青壮年患者劳动力丧失的重要疾病。尽管造血干细胞移植有治愈疾病的可能，但在我国由于供者来源和医疗资源有限，免疫抑制治疗仍是绝大多数患者的首选。尽管基础研究中积累了大量有关免疫发病机理的证据，但由于缺乏基础至临床的转译性研究，这些基础研究成果未能对临床实践产生意义，国内外尚无理想的再障疗效预测指标。 本研究首次提出了以包含临床、免疫学和遗传学指标的多变量模型来解决迄今为止未有理想的再障疗效预测指标这一现实问题，不仅填补了国内外同类研究中的空白，而且具有重要的理论和现实意义。首先，鉴于再障的异质性，并非所有再障患者都对免疫抑制治疗有反应。对于这一部分患者如能通过临床实用的检测方法在治疗前加以识别，则不仅有助于治疗措施的选择，还能使患者免受损失并节省大量的医疗资源。因此，预测患者对免疫抑制治疗的疗效，不仅有助于进一步改善患者的缓解和生存状况，而且还能节约医疗资源，减轻家庭和社会经济负担。其次，这一多变量模型有助于分析患者在免疫学反应和遗传学背景上的异质性，从而有助于认识获得性再障患者在发病机理上的异质性，为最终实现再障患者按发病机制的分类和治疗打下基础。