| 成果基本信息 | ||||||
| 关键词: | 系统性红斑狼疮;间充质干细胞;治疗 | |||||
| 成果类别: | 应用技术 | 技术成熟度: | 成熟应用阶段 | |||
| 体现形式(基础理论类): | / | 体现形式(应用技术类): | 新技术 | |||
| 成果登记号: | 360-10-20910046 | 资源采集日期: | 11-2-20 | |||
| 研究情况 | |||||
| 单位名称: | 南京大学 | 技术水平: | 国际领先 | ||
| 评价证书号: | 苏科验字[2007]第500号 | 评价单位: | 江苏省科学技术厅 | ||
| 评价日期: | 2008.01.08 | 评价证书号: | 苏科验字[2007]第500号 | ||
| 转化情况 | |||||
| 转让范围: | 允许出口 | 推广形式: | 其他 | ||
| 已转让企业数(个): | 0 | ||||
| 联系方式 | |||||
| 联系人(平台): | 孵化基地 | 联系人(平台)电话: | 0771-3394012 | ||
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| 成果简介 | |||||
系统性红斑狼疮(SLE)是一种典型的自身免疫性疾病,其发病机制尚未能明确,可能涉及到遗传、基因、环境等多种因素。课题组在国内首先提出了“SLE是干细胞病”的理论,自上世纪90年代至今,课题组在国家科技支撑计划课题、国家自然科学基金、教育部博士点基金、江苏省自然科学基金和江苏省医学重点人才资助等多项资金资助下,对SLE发病机制进行了系统的研究,尤其对SLE骨髓间充质干细胞(MSC)在其发病中的作用进行了更深入的探讨,并临床将异基因MSC用于治疗SLE及多种自身免疫病,我院异基因MSC移植治疗SLE时间最早、例数最多、疗效肯定、并发症低,社会效益明显,在国际上开创了治疗SLE及多种自身免疫病的先河,国内外达到较为领先的水平。多次在国内外学术会议推广该技术和经验体会,发表论文100余篇,具体研究及开展技术如下: 课题组对SLE造血干细胞(HSC)和MSC进行了系统的研究。通过对SLE患者骨髓HSC研究,发现CD166是一个新的SLE疾病活动性标志,CD34+细胞比例减少可能与其异常的骨髓MSC有关。研究发现狼疮MSC存在异常,参与狼疮的发病。表现为:1)SLE患者骨髓MSC体外生长较正常人缓慢,存在早衰,不能长期传代,且超微结构和细胞骨架存在异常;2)SLE患者骨髓MSC体外成脂肪和成骨分化能力减弱;3)SLE患者MSC分泌细胞因子缺陷;4)SLE骨髓MSC体内外免疫调节功能缺陷。结合正常MSC所特有的免疫调节功能以及动物实验研究结果,我们认为:MSC移植治疗自身免疫病有效,而且选择异基因MSC更适合。 上世纪末,课题组在亚洲范围内首先开展造血干细胞移植治疗SLE,取得一定的疗效,但移植费用高昂,复发率较高限制了临床应用。自2007年3月至今,课题组对90例SLE患者进行异基因MSC移植,并发症少,疗效肯定,移植后能显著改善狼疮病情,降低血中抗体的水平。此外,我们对多发性肌炎/皮肌炎、系统性硬化症、类风湿关节炎、多发性硬化、干燥综合症、1型糖尿病、自身免疫性肝炎、炎症性肠病、白塞病等多种自身免疫病也开展了异基因MSC移植工作,现已完成88例研究,取得了较好的疗效。此项新技术的全面开展,将为自身免疫病治疗提供新方法,为阐述间充质干细胞在红斑狼疮等多种自身免疫病发病中的作用及致病机制提供新的理论依据。 我院异基因间充质干细胞移植治疗自身免疫病开展时间最早、例数最多,疗效肯定,在国内外达到较为领先的水平。相关研究成果已在美国NIH网站(https://www.clinicaltrials.gov)和世界卫生组织国际临床试验注册平台(http://www.chictr.org)公告。现已发表相关论文100余篇,在Stem Cells、Arthritis Rheum、Lupus、Clinical Rheumatology等杂志发表。已在2008、2009年美国风湿病年会、2008年亚太风湿病年会、第8届国际狼疮大会、第2届东亚风湿病会议、第十三届全国风湿病学术会议作大会专题报告介绍该项新技术,获东亚风湿病大会优秀研究者奖。2008年、2009年课题组举办2次国家继续教育项目。该项技术入选2008国内十大医学新闻(事件)候选条目,并获得2009年度江苏省新技术引进奖特等奖。该项技术申请专利两项。 |